Генная терапия моногенных наследственных болезней

генный терапия опухоль наследственный Отмечено, что основные затраты на генную терапию приходятся на США, где уже созданы десятки крупных фирм для разработки научных подходов к генной терапии, израсходованы сотни миллионов долларов на разработку новых генных конструкций и способов их доставки. Именно в США сосредоточено уже более 80% генно-инженерных проектов, принятых к клиническим испытаниям, основная часть которых касается разработок методов лечения онкологических заболеваний. Кратко рассмотрены преимущества и недостатки основных способы доставки нуклеиновых кислот в клетки. Перечислены заболевания, для которых уже реализуются проекты по генной терапии. Специальный раздел обзора посвящен состоянию исследований по клеточной и генной терапии миодистрофии Дюшенна, в т. ч. обзору последних работ на эту тему в лаборатории авторов.

Кратко суммированы результаты экспериментов на биологических моделях миодистрофии Дюшенна — мышах mdx по введению различных экспрессирующихся конструкций с кДНК гена дистрофина при помощи генного ружья, липосом, микросфер, вирусных олигопептидов и лактоферрина. Ключевые слова: генотерапия, векторные системы, клинические испытания, генные болезни, миодистрофия Дюшенна, дистрофин.

Реальным практическим следствием революционных преобразований в биологии, обусловленных стремительным прогрессом Международной программы «Геном Человека» в идентификации всех его генов, явилась молекулярная медицина, рассматривающая проблемы здоровья и болезней человека на молекулярном уровне, прежде всего, на уровне функции нуклеиновых кислот. Основные разделы молекулярной медицины, уже получившие реальное развитие, это молекулярная диагностика, привентивная (профилактическая) медицина и генная терапия. Подробно с современным состоянием первого и второго направления молекулярной медицины в мире и в нашей стране можно ознакомиться в соответствующих монографиях и обзорах [1−5]. Различные аспекты генной терапии неоднократно освещались и в отечественной научной и научно-популярной литературе [6−8]. Вместе с тем, стремительный рост исследований в области генной терапии в мире, наряду с катастрофической нехваткой подобных исследований в нашей стране делают оправданным регулярный критический обзор данного направления молекулярной медицины в отечественной научной литературе.

Цель настоящего обзора — дать представление о состоянии научных разработок и клинических испытаний по генной терапии наследственных и ненаследственных (мультифакториальных) болезней человека в 1998;1999 гг, отметить основные достижения в этой стремительно развивающейся области, суммировать мировые и собственные данные по разработке научных основ генной терапии тяжелого моногенного наследственного заболевания — миодистрофии Дюшенна.