Генно-инженерная профилактика наследственных болезней

В применении к человеку генная инженерия могла бы применяться для лечения наследственных болезней. Однако, технически, есть существенная разница между лечением самого пациента и изменением генома* его потомков.

Буквально с первых шагов генной инженерии ученые задались целью разработать методы исправления генетических повреждений путем введения в организм «здоровых» генов. В 1989 году в Национальных Институтах Здоровья США впервые была предпринята попытка применить в клинической практике генотерапию для лечения опасного заболевания «тяжелый комбинированный иммунодефицит» (ТКИД).

Генотератия — метод введения фрагмента ДНК в клетки больного человека с целью замещения функции мутантного гена и лечения наследственных болезней.

Существует два пути, чтобы заставить клетку выдавать недостающую генетическую информацию:

Коррегирующая или исправляющая генотерапия предполагает замену патологического гена его нормальной копией;

Заместительная терапия — в этом случае в клетку наряду с дефектным геном вводится дополнительная нормальная копия гена, которая функционально будет заменять патологический ген.

Для доставки в клетки существует два подхода:

In vitro или ex vivo, когда трансформация клеток или, иначе говоря, передача им генетического материала осуществляется вне организма-хозяина;

In vivo или прямой метод, когда ген доставляется непосредственно в клетки пациента.

Векторы — система переноса генов в клетки.

К векторам, используемым как In vivo, так и In vitro, относятся следующие:

Липосомы;

Инъекция «голой» ДНК;

Баллистическое введение ДНК, или «генная пушка»: ДНК преципитируется на частицы золота, которые вначале разгоняются электрическим полем, а затем задерживаются специальным фильтром. ДНК же по инерции пролетает дальше внутрь клетки;

ДНК-иммунизация.